2024年04月10日 13:52
上海医生招募全球儿童创新治疗先天性耳聋
据 Vesti: Primorye 报道,上海第九人民医院正在从世界各地招募 1 至 16 岁的患者,开展全球首个针对 OTOF 基因突变引起的先天性耳聋儿童的基因编辑治疗临床试验。上海日报.
基因疗法被认为是遗传性耳聋最有希望的治疗方法之一。 中国科学家的研究成果发表在世界权威刊物《分子治疗》上。 该基因疗法现已获批进行临床试验,医生正在招募1至16岁的患者。 所有费用将得到报销。
大约每 1,000 名儿童中就有两人患有先天性听力损失。 全世界有 2600 万人患有先天性耳聋。 中国每年约有3万名儿童先天性耳聋,其中60%是由于基因缺陷造成的,严重影响他们的言语、认知和智力发育。
目前还没有有效的治疗方法。 主要方法是人工耳蜗,但其缺点较多,如在嘈杂环境下语音理解能力有限、音乐感知能力差等。
“随着生物医学的发展,基因治疗被认为是治疗遗传性耳聋最有前途的治疗方法之一。 有几种策略,包括将健康的基因注入聋人的内耳以取代他们患病的基因。 然而,这种疗法的效果可能会随着时间的推移而减弱,患者可能需要重复注射才能维持听力。 基因编辑是一种治疗遗传性疾病的新方法,可以精确编辑致病基因,从基因组上根治疾病。”上海第九人民医院院长吴浩博士表示,该医院与当地科学家合作开发了基于RNA的编辑疗法治疗由 OTOF 基因突变引起的听力损失。
文章俄文版: https://vestiprim.ru/news/148772-shanhajskie-vrachi-nabirajut-detej-so-vsego-mira-na-innovacionnuju-terapiju-vrozhdennoj-gluhoty.html
新闻来源: www.vestiprim.cn
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